ABM: więcej badań klinicznych dla Polaków

Agencja Badań Medycznych nie miała na początku dobrej prasy. To się zmieniło?

Dr Radosław Sierpiński: - Dobrze, że przetoczyła się szeroka debata publiczna na temat pochodzenia źródeł finansowania agencji czy w ogóle tego typu instytucji. W toku konsultacji społecznych zmieniliśmy kilka rzeczy, m.in.: zasady powoływania na stanowiska prezesa i wiceprezesów, wymagania czy widełki pensji. To pokazało, że rząd jest w dialogu z ludźmi. Tworząc nową instytucję - obywatele, a szczególnie pacjenci - mogli mieć wątpliwości czy nie jest to kolejna wydmuszka, która nie wiadomo czemu ma służyć. Naszą rolą jest udowodnienie, że jest to naprawdę sprawnie działająca instytucja, która zmieni obraz polskiego systemu ochrony zdrowia, a na pewno pomoże pacjentom w dostępie do nowoczesnych metod leczenia.

- Wiele środowisk udało się przekonać do zasadności tego typu działań. Cieszę się, że będzie w Polsce instytucja dedykowana naukom medycznym. Tego dotychczas brakowało. Najważniejsi są pacjenci i to, że część środków jest desygnowana z NFZ, musi gwarantować im konkretną wartość dodaną. W związku z tym, odpis z funduszu zdrowia w wysokości 0,3 proc., traktujemy jako pieniądze znaczone, które będą wyłącznie alokowane na niekomercyjne badania kliniczne, tj. takie, które wrócą do pacjentów w postaci świadczeń. Dostaną oni nowe technologie medyczne. Nie będą to zatem pieniądze zmarnowane.

Agencja osiągnęła już pełną zdolność operacyjną?

- Mamy już nową siedzibę. Wbrew pozorom było to karkołomne przedsięwzięcie, do rozpisania mieliśmy setki zamówień publicznych, dziesiątki umów o pracę. Stanęliśmy przed dużym wyzwaniem. NCBR organizował się 2 lata. My trzy miesiące, a myślę, że najpóźniej w październiku ogłosimy pierwsze konkursy, więc wtedy będziemy mieli już możliwość, by wydatkować pieniądze.

- Zgodnie z ustawą zatrudniliśmy na razie niewiele ponad 20 osób. Niedługo pojawia się kolejne konkursy na stanowiska. W tym roku zatrudnionych w agencji będzie 30 osób. W przyszłym - będziemy mieli w zespole 70 osób, rok później już 100.

Jakich problemów, wyzwań medycznych mają te konkursy dotyczyć?

- Trzonem działalności agencji są niekomercyjne badania kliniczne. W tym roku chcemy skupić się szczególnie na tym obszarze. Wobec naszych działań postawione są bardzo duże oczekiwania społeczne. Na Zachodzie Europy niekomercyjne badania kliniczne stanowią ok. 30 proc. W Polsce to zaledwie 1 proc. W całej grupie prowadzonych obecnie ponad 500 badaniach klinicznych, niekomercyjnych jest kilkanaście. Wynika to z faktu, że dotychczas nie istniało właściwe źródło finansowania oraz brakowało instytucji, która wspierałaby takie działania. Uczelni czy instytutów naukowo-badawczych nie stać na prowadzenie badań, które nie prowadzą do zysku, tak jak dzieje się to w firmach farmaceutycznych. Ich działania prowadzone są po to, żeby pacjenci zyskali nowe wskazania w danej terapii, nową metodę podania leku, wartość dodaną w obszarze diagnostyki i terapii. W tym roku chcemy postawić na rozwiązanie pewnych problemów, które są nam sygnalizowane przez naukowców: w dziedzinie hematologii czy diabetologii.  

Na co w tym roku te pieniądze będą wydawane?

- Oczywiście to Rada Agencji, która jest już ukonstytuowana wskaże jakie będą to kierunki, ale gdybym miał je wyznaczyć, to wśród dziedzin, które powinny się pojawić jako kluczowe są onkologia, kardiologia czy choroby rzadkie, o których wiemy, że wymagają natychmiastowych działań.

Agencja ogłosi konkurs?

- Będą to typowe konkursy, podobne do tych organizowanych przez siostrzane agencje jak NCBiR, czy NCN. Nie należy odrzucać znanego naukowcom systemu grantowy, w którym ogłasza się konkurs, następnie czeka przez 30 dni na wnioski, które podlegają ocenie, co ważne również przez ekspertów międzynarodowych. Od tego zaczniemy. Naukowcy ten mechanizm po prostu znają. W przyszłości zastanowimy się nad nowymi rozwiązaniami, które również będą wspierać polską naukę.

Szukacie wsparcia w innych krajach, niedawno chociażby w USA. Wkrótce dojdzie do wizyty w Danii.

- Rzeczywiście, przyglądamy się temu jak to wygląda w innych krajach. Są państwa, gdzie badania kliniczne świetnie działają, również te komercyjne. Naszym benchmarkiem, tworząc ABM, były dwie organizacje -Medical Research Council (MRC) w Wielkiej Brytanii i National Institutes of Health (NIH) w Stanach Zjednoczonych. Wygląda na to, że w najbliższych miesiącach pojawią się już nasze wspólne projekty transoceaniczne, co bardzo nas cieszy. Dotychczas te organizacje nie miały w Polsce partnera instytucjonalnego do współpracy. Pamiętajmy, że ABM to instytucja, która dysponuje ponad stumiliardowym budżetem. Pomimo tych dysproporcji organizacje te są w stanie rozmawiać z nami jak równy z równym. To szansa, że zamiast badań klinicznych prowadzonych lokalnie na wąskiej grupie uczestników, będziemy uczestniczyć w badaniach na znacznie większą skalę.

-Bardzo dobre spotkanie odbyliśmy ostatnio w wiodącym ośrodku onkologicznym w USA, gdzie kluczowy temat stanowiła implementacja wspólnych projektów dotyczących nowotworów złośliwych, a także ich prewencji. To działania podjęte na podstawie memorandum o współpracy w zakresie badań klinicznych podpisanego w marcu 2019 r. przez Agencję Badań Medycznych i MD Anderson.

- Najbliższe spotkania mamy zaplanowane w Danii. To mały kraj, który znajduje się w czołówce badań klinicznych, również komercyjnych, a to ma szczególne znaczenie, ponieważ mają one ogromny potencjał, także w zakresie gospodarczym. W Polsce rynek badań komercyjnych to ok. 2 mld zł. Szacuje się, że przy czterdziestomilionowym kraju powinno to być minimum 6 mld zł. W Danii jest to wielokrotnie większy rynek, ale wynika to z tego, że mają oni swoje specjalne agendy, dedykowane tym rozwiązaniom i ściągają badania kliniczne z całego świata. Wymiar gospodarczy i większe wpływy z podatków są niezwykle ważne, ale przede wszystkim duńscy pacjenci mają dostęp do najnowszych rozwiązań światowych. Badania komercyjne, jakkolwiek byśmy o nich nie myśleli, pozwalają pacjentom testować najnowsze leki medyczne i terapie. Mówimy o leczeniu raka, o sztucznych protezach, sztucznym oku. Sam w swojej praktyce klinicznej miałem pacjentów, którzy mówili, że wyjeżdżają zagranicę, bo w Polsce nie ma konkretnej terapii, a tam zostaną włączeni do badań klinicznych i spróbują szczęścia. Chciałbym, żeby pacjenci nie musieli wyjeżdżać, bo podobne badania toczą się w Poznaniu czy Bydgoszczy.

- W najbliższym czasie planujemy nawiązanie współpracy z Izraelem, gdzie chcemy przyjrzeć się efektywności wydatkowania środków oraz budowaniu partnerstwa publiczno-prywatnego, między biznesem a administracją. Pod kątem rozwoju biotechnologii z Izraelem dotychczas nie mieliśmy żadnych kontaktów. Nie ma przetartej ścieżki. Ostatnie pół roku poświęciliśmy na rozmowy z ambasadami, lokalnymi uniwersytetami. Dzisiaj mamy potencjał do rozmów i zobaczymy, co z tego wyjdzie. Na pewno Izrael jest miejscem, które warto obserwować, bo duża część gospodarki jest tam oparta o biotechnologie. Jeżeli chcemy myśleć o Polsce jak o kraju rozwiniętym, to sektor badań klinicznych musi być jego częścią.

Poza badaniami nad chorobami rzadkimi, agencja będzie finansować również badania komercyjne nad, np. chorobami cywilizacyjnymi?

- Chcielibyśmy stać się partnerem dla części biznesowej rynku, by wielkie koncerny farmaceutyczne mogły przyjść do nas i powiedzieć: Wygląda na to, że macie w Polsce dzisiaj 300 pacjentów z rakiem płuca i chcielibyśmy ich włączyć do badań nowego leku. Wtedy rolą agencji będzie zaprojektowanie tego badania, przeprowadzenie partnera przez sprawy legislacyjne związane z jego rejestracją, a potem zaangażowanie uniwersytetów lub instytutów, które mogłyby przeprowadzić takie badanie u siebie. Chcemy zmienić paradygmat dotychczasowego działania.

Ile powinniśmy inwestować, żeby dogonić Zachód pod względem wielkości rynku badań klinicznych.  

- Cały rynek badań klinicznych, głównie komercyjnych, jest wart w Polsce 2 mld zł. Czyli firmy farmaceutyczne włączają Polaków do badań za - upraszczając - 2 mld zł. Czym większa kwota, tym firmy farmaceutyczne, czyli obcy kapitał, więcej dokładają nam do gospodarki. Szpitale miałyby większe zyski poza siecią, , a pacjenci - mieliby większy dostęp do nowych technologii.

- Natomiast badania niekomercyjne inicjowane są przez uniwersytety. Z całego rynku badań klinicznych - niekomercyjne to 1 proc. To oznacza, że w Polsce jesteśmy odbiorcą głównie badań od firm, a nie tworzymy własnych. Trzeba pamiętać, że firmy interesują tylko, rentowne inwestycje. Jeśli w Polsce 1 mln ludzi ma nadciśnienie tętnicze, to warto zrobić dla nich lek. Jeśli jednak mamy 6 pacjentów, którzy cierpią na chorobę spichrzeniową miedzi, to wydatkowanie z pozycji firmy 2 mld dol. na wynalezienie leku, żeby sprzedać go tym 6 osobom, jest nie do przyjęcia. Nigdy do tego nie dojdzie. Dlatego państwo jako płatnik publiczny musi taką odpowiedzialność wziąć na siebie i zająć się tą garstką chorych. To nie jest ich wina, że nie mają nadciśnienia czy cukrzycy, tylko zapadli na rzadką chorobę. W tych dziedzinach na pewno będziemy podejmować niekomercyjne badania kliniczne.

W przyszłym roku ABM będzie dysponować budżetem 0,5 mld zł. Z jednej strony można powiedzieć, że to dużo, ale z drugiej - wydaje się, że wciąż mało. Zwłaszcza jeśli zestawi się to z budżetami innych tego typu organizacji.

- Nie jesteśmy tak zamożnym krajem, żeby dysponować budżetem podobnym jak na Zachodzie. Nie jest to jednak mało. Budżet brytyjskiego MRC jest wielokrotnie wyższy, ale Anglicy mogą sobie na to pozwolić. Natomiast u nas połowa budżetu to będą badania niekomercyjne, druga połowa będzie inwestowana w finansowanie i rozwój badań naukowych w medycynie.

Połowa będzie zarabiała.

- Jest to bardzo prawdopodobne. Mam nadzieje, że ABM w pewnym momencie osiągnie taką moc, że będzie się bilansowała finansowo. Badania, które wykonują Brytyjczycy pokazują, że każdy funt zainwestowany w nowe biotechnologie, badania kliniczne - zwraca się czterokrotnie. Dzieje się tak jednak zwykle w kilkunastoletnim okresie. Jest szansa, że jak teraz zainwestujemy, to zyskamy, ale trzeba trochę poczekać. Musimy zacząć inwestować, bo jesteśmy daleko z tyłu.

Czy głos ABM będzie na tyle silny i wystarczający, by po sfinansowaniu badań klinicznych - lek powstały w ich efekcie był szybko wdrożony do wykorzystania?

- To jest pytanie o przyszłość. Kwestia wynalezienia nowego leku czy implementacji do systemu, to kwestia lat. Mówi się, że potrzeba na to 10-15 lat, jak ktoś ma szczęście. W Polsce jest potencjał, żeby pewne cząsteczki przebadać, a to oznacza, że w przedziale trzy-, czteroletnim możemy przynieść cząsteczkę i pokazać, że są wyniki. Jedna rzecz to wynalezienie leku, a druga to implementacja do refundacji czy koszyka świadczeń refundowanych. Na pewno przewidujemy taką drogę, by badania czy innowacje, które powstaną przy udziale ABM, miały szybką ścieżkę wejścia do systemu ochrony zdrowia, żeby były szybko dostępne dla polskich pacjentów. Zależy nam, żeby wytworzyć cały potencjał badawczo-rozwojowy wokół badań klinicznych, dostarczyć efekty najpierw polskim pacjentom.

Czy konkursy będą kierowane tylko do polskich jednostek naukowych?

- Generalnie tak. Konkursy związane z niekomercyjnymi badaniami klinicznymi tworzone są głównie z myślą o uniwersytetach i instytutach naukowych. Będziemy tworzyć je tak, żeby premiowane były zgłoszenia, które zawierają partnera międzynarodowego. Nie wykluczamy również udziału partnera biznesowego. Wydaje się, że jest to najbardziej efektywny sposób wydatkowania środków publicznych.

Konkursy będą pisane pod konkretne choroby?

- Konkursy będą dziedzinowe. Czyli wszyscy, którzy robią badania w zakresie onkologii, spełniają kryteria badania niekomercyjnego, czyli inicjowanego przez uniwersytety mogą aplikować.

A czy są choroby, na leczeniu których najbardziej nam zależy?

- Nie szedłbym aż tak wąsko. To także kwestia etyki postępowania. Bardzo ważną dziedziną jest hematoonkologia dziecięca, choroby rzadkie. Z punktu widzenia demograficznego to onkologia i kardiologia, bowiem choroby te zabijają 70 proc. Polaków. To jest pole do działań dla badaczy. Ostatnio rozmawialiśmy z partnerami z USA na temat badań w zakresie alergologii, gdyż dużo mówi się o smogu i zanieczyszczeniu powietrza. Rokrocznie po zasięgnięciu opinii rady definicje ścieżek tematycznych będzie przekładana Ministrowi Zdrowia w oparciu o analizę potrzeb społecznych, a my na tej podstawie będziemy rozpisywać konkursy.

- Rada ma zaopiniować kierunki działania, zaopiniować azymut dla badan które warto podjąć, a które na pewno nie. Pod tym wszystkim będzie się podpisywać minister, aprobując bądź nie to co wytyczy rada. Same projekty będą opiniowane przez panele ekspercie, operacyjnie.

Kto przygotowuje system informatyczny pod zamówienia i konkursy?

- Jest to Ośrodek Przetwarzania Informacji PIB, czyli dostawca większości systemów dla jednostek naukowych, m.in. dla NCBR. Wyszliśmy z założenia, że jest to jednostka znana naukowcom, która funkcjonuje na rynku od wielu lat.

Co ze strategią badań klinicznych w Polsce?

- To w tej chwili kluczowy temat. Prace nad stworzeniem strategii badań klinicznych intensywnie trwają. Strategia będzie określała rolę ABM w systemie ochrony zdrowia i w kreowaniu nauk medycznych w Polsce, ale jednocześnie - w mojej ocenie- stanie się taktyką krajową. Kwestie gospodarcze, społeczne, legislacyjne związane ze zmianami w ustawie o badaniach klinicznych, etyczne - jak się je wszystkie zbierze, to robi się z tego program strategiczny, który ma zmienić paradygmat prowadzenia badań klinicznych w Polsce. To się dzieje. Mam nadzieję, że we wrześniu będziemy w stanie zaprezentować gotową formułę tego programu, która pokaże jak te wszystkie narzędzia w skali przynajmniej 5 lat zmienią to, co się zadzieje w Polsce pod względem badań. Jak zmienią dostępność, jak zwiększy się udział pacjentów w badaniach.

Brak chętnych?

- W badaniach klinicznych bierze udział tylko 10 proc. szpitali, czyli bardzo niewiele. Trzeba tak zaktywizować pozostałe 90 proc., żeby nawet jak będziemy mieli 500 badań klinicznych, to weźmie w nich udział nie 50 tys. pacjentów jak teraz, ale 300 tys. Czym więcej ich włączymy w badania, tym większy strumień pieniędzy popłynie do kraju.

- Spotykałem się wielokrotnie, że pacjenci odmawiali badań, twierdząc, że to eksperymenty na ludziach. Musimy pokazać, że badanie kliniczne to jest szansa, żeby wyleczyć się z choroby, która dotychczas była nieuleczalna, albo robić to skuteczniej, taniej, a przede wszystkim, że są bezpieczne. To, co w Polsce nie jest robione w tej chwili, ale w USA działa i zrobiło na mnie ogromne wrażenie - to, to że jeśli człowiek rejestruje się do szpitala, od razu jest oceniany pod kątem ewentualnych badań klinicznych. Potem pacjent w trakcie terapii może być włączony do konkretnej terapii. Będziemy robili akcje edukacyjne, mające pokazać chorym, że to coś dobrego, by sami zgłaszali się do lekarzy, pytali, szukali szansy.

- Z doświadczenia wiem, że jeśli ma się pacjenta co 7 minut, to szukanie w komputerze badań klinicznych, zastanawianie się czy to Bydgoszcz, czy Szczecin jest niemożliwe. Natomiast, jeśli stworzymy wyszukiwarkę badań klinicznych - co mam nadzieję się uda - dla pacjentów i lekarzy, prostą w obsłudze, damy mapę całemu rynkowi... Potrzebujemy rozwiązań systemowych.

Ma pan prawo głosu, by powiedzieć - w odniesieniu do finansowanych konkursów - to idzie w złym kierunku, kontynuacja prac jest nielogiczna?

- Tak. To będzie na pewno relacja obustronna. Dotychczas w Polsce pokutował pogląd, że jak się zaczęło projekt, to trzeba go dokończyć. Nawet wiedząc, że zabrnęliśmy w ślepą uliczkę, co jest w badaniach częstym zjawiskiem. Chcemy stworzyć dla naukowców taką możliwość, żeby przy aprobacie rady naukowej mogli zakończyć projekt bez konieczności zwrotu środków, jeśli na kolejnym etapie prac okaże się, że taki lek nie może powstać, bo jest np. nietrwały. To jest powód, żeby powiedzieć stop - to się nie udało. Naukowcy będą mogli zakończyć projekt bez konieczności zwrotu środków albo tak zmienić jego założenia, żeby odbić o 90 stopni i iść w innym kierunku. Chcemy ich do tego zachęcać, także dlatego, żeby byli gotowi do podejmowania bardzo ryzykownych projektów.

Rozmawiali Ewa Wysocka i Bartosz Bednarz